Glatiramer
| Bewijsniveau: L5 | Voorspelde indicaties: 1 |
Inhoudsopgave
Glatiramer: Van multiple sclerose naar hemoglobinopathie
Samenvatting in één zin
Glatiramer is een immunomodulerend middel dat bekend is van de behandeling van multiple sclerose; voor de Nederlandse vergunning zijn in de compilatie echter geen geregistreerde indicaties vastgelegd. Het TxGNN-model voorspelt dat het mogelijk werkzaam is bij hemoglobinopathie, maar er zijn 0 klinische studies en 1 publicatie (die dit gebruik niet ondersteunt) beschikbaar. De voorspelling berust dus vrijwel uitsluitend op het model.
Snel overzicht
| Item | Inhoud |
|---|---|
| Oorspronkelijke indicatie | Niet vastgelegd in de vergunningsgegevens (volgens algemene kennis: multiple sclerose) |
| Voorspelde nieuwe indicatie | Hemoglobinopathie |
| TxGNN-voorspellingsscore | 99,03% |
| Bewijsniveau | L5 |
| Marktstatus in Nederland | Alleen doorgehaald (vergunning ingetrokken) |
| Aantal vergunningen | 1 |
| Aanbevolen beslissing | Hold |
Waarom is deze voorspelling aannemelijk?
De TxGNN-score is zeer hoog (0,990), maar gegevens over het werkingsmechanisme van glatiramer ontbreken in de data die voor dit rapport zijn samengesteld. Ook zijn er geen oorspronkelijke indicaties vastgelegd, waardoor geen onderbouwde mechanistische redenering kan worden opgesteld.
Algemeen bekend is dat glatiramer een immunomodulator is: een willekeurig polymeer van aminozuren dat de T-celrespons verschuift richting een Th2-fenotype en regulerende cellen induceert. Het wordt gebruikt bij multiple sclerose. Hemoglobinopathieën, zoals sikkelcelziekte en thalassemie, zijn primair stoornissen in de structuur of synthese van hemoglobine, met secundaire ontstekings- en immuuncomponenten.
Een link via immuunmodulatie is denkbaar, maar speculatief en wordt niet onderbouwd door de beschikbare gegevens. De enige gekoppelde publicatie gaat over immuunaandoeningen na het stoppen van natalizumab bij multiple sclerose en ondersteunt deze indicatie niet.
Bewijs uit klinische studies
Er zijn momenteel geen gerelateerde klinische studies geregistreerd.
Bewijs uit de literatuur
| PMID | Jaar | Type | Tijdschrift | Belangrijkste bevindingen |
|---|---|---|---|---|
| 28372806 | 2017 | Review | Revue neurologique | Beschrijving van meerdere immuunaandoeningen na het stoppen van natalizumab bij een patiënte met multiple sclerose, met bètathalassemie in de voorgeschiedenis. Geen onderzoek naar glatiramer bij hemoglobinopathie. |
Informatie over de Nederlandse markt
| RVG-nummer | Productnaam | Toedieningsvorm | Goedgekeurde indicatie |
|---|---|---|---|
| RVG 115993 | Glatirameeracetaat Mylan 20 mg/ml, oplossing voor injectie in een voorgevulde spuit (vergunning ingetrokken) | Niet vermeld | Niet vermeld |
Veiligheidsoverwegingen
- Geneesmiddelinteracties: één interactie gevonden in de DDInter-database: natalizumab (niveau: Major, ernstig).
Raadpleeg voor overige veiligheidsinformatie (waarschuwingen en contra-indicaties) de SmPC (Samenvatting van de Productkenmerken) en de bijsluiter van het CBG-MEB.
Conclusie en vervolgstappen
Beslissing: Hold
Onderbouwing:
- De voorspelling berust alleen op een modelscore (bewijsniveau L5). Er zijn geen klinische studies, de enige publicatie ondersteunt de indicatie niet, en het mechanisme is onbekend. Bovendien is de enige Nederlandse vergunning ingetrokken.
Om verder te gaan is het volgende nodig:
- Gegevens over het werkingsmechanisme (bijvoorbeeld via DrugBank) om een mechanistische link met hemoglobinopathie te beoordelen.
- De waarschuwingen en contra-indicaties uit de SmPC van het CBG-MEB, zodat de veiligheidsscreening kan worden uitgevoerd (momenteel een blokkerende lacune).
- Vastlegging van de oorspronkelijke indicatie(s) en de toedieningsvorm uit de vergunningsgegevens.
- Preklinisch of klinisch bewijs voor glatiramer bij hemoglobinopathie, en een beoordeling van de toedieningsroute.
- Een heroverweging van de marktstatus, aangezien er geen geldige vergunning meer is.
Disclaimer
Deze inhoud is uitsluitend bedoeld voor onderzoeksdoeleinden en vormt geen medisch advies. Klinische validatie is vereist vóór elke klinische toepassing.